Аннотация на русском языке: Данная статья представляет собой анализ литературных данных по исследованию роли стволовых клеток в лечении генетических заболеваний (тяжелый комбинированный иммунодефицит, талассемия, буллезный эпидермолиз). Клинические исследования, проведенные за последние 10 лет, указывают, что перенос генов в органы пациента генной терапией - in vivo или трансплантация генетически модифицированных соматических клеток - генная терапия ex vivo – возможна, и может вылечить тяжелые заболевания или, улучшит существующие методы лечения.

The summary in English: This article is an analysis of the literature data on the research of the role of stem cells in the treatment of genetic diseases (severe combined immunodeficiency, thalassemia, bullous epidermolysis). Clinical studies conducted over the past 10 years indicate that gene transfer to the patient's organs by gene therapy - in vivo or transplantation of genetically modified somatic cells - ex vivo gene therapy is possible, and can cure severe diseases or improve existing therapies.

Ключевые слова: стволовые клетки, генетические заболевания, генная терапия, тяжелый комбинированный иммунодефицит, талассемия, костный мозг.
Key words: stem cells, genetic diseases, gene therapy, severe combined immunodeficiency, thalassemia, bone marrow.